In ontwikkeling: nieuw middel dat mogelijk gebruikt kan worden bij de behandeling van ITP
10 november 2018

Argenx, een commercieel biotechnologisch bedrijf, publiceert Fase 2-testresultaten van Efgartigimod (ARGX-113), een nieuw middel dat mogelijk gebruikt kan worden bij de behandeling van ITP. In een klinische Fase 2-studie bij volwassen ITP patiënten werd het effect van oplopende doseringen  Efgartigimod getest. Het middel bleek in staat om het aantal bloedplaatjes te verhogen bij zowel patiënten die al langer ITP hadden als nieuw gediagnosticeerde ITP patiënten. 

Bij een groot deel van de ITP patiënten worden bloedplaatjes versneld afgebroken door de aanwezigheid van auto-antilichamen die gericht zijn tegen bloedplaatjes. Ook lijkt het erop dat deze auto-antilichamen de aanmaak van bloedplaatjes remmen. 
Het werkingsmechanisme van Efgartigimod berust op binding aan de Fc-receptor die op witte bloedcellen aanwezig is. Hierdoor kunnen IgG auto-antilichamen van ITP patiënten niet meer ‘gerecycled’ worden. Het gevolg is dat de concentratie van auto-antilichamen in het bloed daalt. Met als resultaat dat bloedplaatjes minder snel door het lichaam worden afgebroken en de aanmaak minder wordt belemmerd.

De Fase 2 proof-of-concept (een studie om te kijken of het idee achter het werkingsmechanisme van het middel inderdaad klopt) studie (dubbelblind, gerandomiseerd, placebo-gecontroleerd) met 38 ITP-patiënten die behandeling met Efgartigimod ondergingen, is voltooid. De belangrijkste bevindingen van deze studie waren dat Efgartigimod goed werd verdragen en patiënten slechts milde bijwerkingen ondervonden. Gedetailleerdere gegevens van deze fase 2-studie over ITP-patiënten zullen begin december 2018 worden vrijgegeven.

De positieve resultaten zijn voor Argenx reden om verder onderzoek te plannen in een fase 3-studie met Efgartigimod bij de behandeling van ITP. Het kan nog wel 2-3 jaren duren voordat dit middel op de markt komt in Nederland/Europa.
Bijgaand link naar het persbericht van Argenx:
Argenx. “argenx reports positive topline results from Phase 2 proof-of-concept trial of efgartigimod in primary immune thrombocytopenia.” September 17, 2018

Bron: PDSA 

terug naar de vorig pagina
Wat is ITP?
Wat is ITP?

ITP is een auto-immuunziekte, waarbij patienten antistoffen aanmaken die zich hechten aan het oppervlak van hun eigen bloedplaatjes (auto-antistoffen)...

Meer over ITP
Behandeling

De behandeling van een trombocytopenie is afhankelijk van de oorzaak, de ernst van de verschijnselen en of er sprake is van een acute of chronische vorm van trombocyt...

Meer over de behandeling
Forum
Forum

Dit besloten forum is alleen voor leden toegangelijk.

Ga door naar het forum